Neuromyelitis-Optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD) entstehen sehr häufig durch Autoantikörper, die sich gegen das Wasserkanal-Protein Aquaporin-4 (AQP4) richten. Dadurch kommt es zu einer unkontrollierten Aktivierung des Komplementsystems. Die Folgen sind erhöhte Durchlässigkeit der Blut-Hirn-Schranke, Astrozytennekrose, Demyelinisierung und schließlich ein Absterben der umgebenden Oligodendrozyten und Neuronen.

Anders als bei der Multiplen Sklerose wird die Behinderungsprogression bei NMOSD ausschließlich von den Schüben verursacht. Nach Diagnosestellung haben Betroffene durchschnittlich 1,34 Schübe im Jahr, und die Erholung von den Schüben ist oft unvollständig [Kitley J et al. Brain. 2012;135(6): 1834-49]. Ziel der Therapie muss es daher sein, Schübe so lange wie möglich zu verhindern.

Wie PD Dr. Ilya Ayzenberg, St.Josef-Hospital, Klinik für Neurologie, Bochum, ausführte, wird deshalb in der S2k-Leitlinie „Diagnose und Therapie der Multiplen Sklerose, Neuromyelitis-Optica-Spektrum-Erkrankungen und MOG-IgG-assoziierten Erkrankungen“ empfohlen, bei gesicherter AQP4-Antikörper-positiver NMOSD bereits nach dem ersten Schub mit einer Langzeitimmuntherapie zu beginnen [https://go.sn.pub/x9v2qu].

Eine hohe Schubratenreduktion und ein rascher Wirkeintritt konnten für den lang wirksamen Komplementinhibitor Ravulizumab (Ultomiris®) in der Phase-III-Studie CHAMPION NMOSD sowie deren Verlängerungsstudie gezeigt werden: Während 100 % der Patientinnen und Patienten mit AQP4-Antikörper-positiver NMOSD unter der Behandlung mit Ravulizumab ohne begleitende immunsuppressive Therapie nach 96 Wochen schubfrei waren, traf dies in der zum Vergleich herangezogenen externen Placebo-Kontrollgruppe zu diesem Zeitpunkt nur noch auf 40,4 % der Erkrankten zu. Die relative Reduktion des Schubrisikos im Vergleich zu Placebo betrug damit 97,9 % (Hazard Ratio 0,021; 95 %-Konfidenzintervall 0,000-0,176; p < 0,0001) [Pittock SJ et al. Ann Neurol. 2023;93(6):1053-68].

Industriesymposium „Personalisierte Medizin in der Neuroimmunologie - zwischen Zukunftsvision und Praxisalltag“, beim DGKN-Kongress, 8.3.2024, Frankfurt/M.; Veranstalter: Alexion